Il 2018 è un anno di fermento.
Molti sono i TRIAL per la Stargardt in fase di preparazione e reclutamento.
Il fatidico momento, a quanto pare, è quanto mai vicino.
Ma noi siamo pazienti, nel senso più stretto del termine: attendiamo, notizie e risultati, con una apparente quiete zen. Però dentro fremiamo, io come voi!
Ieri, nella mia casella personale, è stata recapitata una mail proveniente dalla piattaforma My Retina Tracker (ricordate? Ne avevo parlato QUI). La Foundation Fighting Blindess (QUI la pagina dedicata con un audio in inglese che spiega tutto)sta procedendo con la diffusione della notizia dell'avvio dei reclutamenti per l'imminente trial scientifico con un farmaco dal nome astruso... come se poi fosse una novità, per queste molecole.
Molti sono i TRIAL per la Stargardt in fase di preparazione e reclutamento.
Il fatidico momento, a quanto pare, è quanto mai vicino.
Ma noi siamo pazienti, nel senso più stretto del termine: attendiamo, notizie e risultati, con una apparente quiete zen. Però dentro fremiamo, io come voi!
Zimura® (Ophthotech), questo è il nome registrato per una molecola che promette di esserci amica, è un "giocattolo" farmacologico su cui si stanno riponendo parecchie aspettative e per il quale è in fase di decollo una vera e propria sperimentazione, registrata ed ufficiale (vedi QUI)
Per chi volesse approfondire è possibile leggere qualche notizia aggiuntiva in più QUI e anche a QUESTO link, ma in buona sostanza si tratta di una molecola disegnata per interferire con i meccanismi che determinano la progressione della nostra Malattia di Stargardt, e per in generale tutte le forme secche di distrofia maculare.
Si tratta di un farmaco che ancora non è stato approvato dalla FDA, me in Europa la sperimentazione di fase II è in partenza. Lo studio sarà in doppio cieco randomizzato, e la somministrazione avverrà per mezzo di iniezioni intravitreali. S', non è per nulla una passeggiata: queste iniezioni sono letteralmente buchi attraverso gli occhi, ma per il momento non esiste altra maniera per far arrivare il farmaco dove serve, ovvero sul tessuto nervoso retinico. La somministrazione localizzata riduce gli effetti collaterali potenziali, ancora da determinare (sennò che sperimentazione sarebbe?), ma il profilo farmacologico della molecola risulta essere piuttosto sicuro.
Molte notizie, sullo stato dell'arte per le nuove terapie in fase di sperimentazione e sui nuovi trial in fase di progetto, e potremo tutti ascoltare anche in prima persona a Firenze, in occasione del Congresso della SIOG (Società Italiana di Oftalmologia Genetica), che avrà luogo il 13 Ottobre prossimo.
Io parteciperò, e vi relazionerò su tutte le notizie salienti che emergeranno.
Nel frattempo,
Keep calm
and
Wait for
upcoming Cure!!!!
