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mercoledì 18 giugno 2014

Gli spazzini per i nostri EPR?

Una cara amica un giorno ha detto: 

"Ma scusa, non c'è un modo per ripulire le retina dalla lipofuscina? O magari, dato che i problemi sono causati dai macrofagi che non digeriscono le sostanze tossiche prodotte quando la Lipofuscina viene colpita dai raggi UV, non si potrebbe trovare un buon digestivo per loro?". 

Quel giorno con la creatività e l'immaginazione ci vide davvero lungo....

Ecco la risposta in questo paper!

Per ora l'articolo è in fase di pubblicazione, e per questo ne è disponibile solo l'abstract. Certo però che le premesse per un succulento interesse ci sono tutte.

In pratica si legge che sono allo studio delle Beta Ciclodestrtine (β-CDs) in grado di legare le molecole di Lipofuscina prodotte sulla retina, riducendone del 73% i livelli in colture di cellule di Epitelio Pigmentato Retinico, e fino al 48% in colture di cellule retiniche di topi che portano la mutazione di ABCR (o ABCA4 se preferite).

Ora, se ricordate il meccanismo della Stargardt capirete subito la portata della cosa. Avere degli spazzini che levano di mezzo il substrato da cui vengono prodotte le molecole che uccidono i nostri fotorecettori non è una roba da ridere.

Attendo ansioso la pubblicazione dell'articolo per tradurlo e recensirlo qui sul blog.

3 commenti:

  1. salve e complimenti per il Blog - non so se possa essere interessante per Lei o per chi legge il Blog ,ma qualche giorno fa ho letto la notizia di un'azienda ,la Makindus Inc. sita in Pennsylvania,che ha appena ricevuto la designazione di medicinale orfano dalla FDA per la sua molecola MI 100 ,preannunciando l'avvio di un clinical trial di fase 3 nel 2015,e mi pare di aver capito che agirebbe proprio sulla lipofuscina - dato che sono molto coperti con le notizie,ho inviato una mail chiedendo qualche dato in più - ecco il link all'azienda http://www.makindus.com/index.html ed ecco l'articolo http://tinyurl.com/mtwvs3y - saluti! Sandro Pretolani

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  2. Salve Sandro, grazie per i complimenti e per la segnalazione. Sono attualmente in contatto con la APNES, associazione Argentina di pazienti con la Stargardt dalla quale attendo notizie in merito. La Makindus ha fatto una grandissimo gesto e attendiamo tutti qualche notizia. Ci sono poche notizie sul MI-100, appena si saprà qualcosa di nuovo provvederò a pubblicare. Mi ha anticipato e la ringrazio per la segnalazione!

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  3. Se poi avesse qualche info dettagliata sulla molecola sarebbe un utilissimo aiuto. Io ho cercato dettagli ma si trova poco su quell'inibitore delle colinesterasi. C'è un bel mistero intorno ad MI100.
    Grazie ancora per aver postato il suo commento!

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