REMOFUSCIN: lo spazzino della Retina

La Lipofuscina è quella sostanza che si accumula sulla macula di chi è affetto dalla Stargardt.

E' il prodotto del malfunzionamento della proteina ABCR, che ne causa la produsione e l'accumulo a livello dell'Epitelio Pigmentato Retinico.

La lipofuscina, lo ricorderete, è implicata nella progressione della nostra malattia. Quando viene colpita dalla luce blu e UV, alcune delle sostanze in essa presenti si trasformano in molecole tossiche che uccidono i nostri preziosi fotorecettori.

Fino ad oggi la prevenzione che abbiamo potuto fare è stata quella di bloccare la luce blu e uv con occhiali specifici, lenti medicali e altri sistemi di difesa (tipo i cappellini da baseball che sempre suggerisco a tutti di usare). Oltre a questi, nemmeno a dirlo, i nostri preziosissimi integratori.

Bene, a quanto pare tra non molto avremo un altro alleato, nella lotta contro la Stargardt.

Si chiama Remofuscin, un farmaco che ha appena beccato un grant di 6 milioni di Euro grazie a un Consorzio Internazionale (in cui compare anche il nostro San Raffaele di Milano) e dalla Comunità Europea. I destinatari di questo gruzzoletto sono quelli della Kataro, azienda biotecnologica con sede nel sud della Germania, nei pressi dell'Università di Tubingen.

Gli studi preclinici su questa molecola hanno dimostrato che riesce a rimuovere i depositi di lipofuscina dall'EPR di topi mutanti affetti da Stargardt. La tossicità sull'uomo di Remofuscin pare essere molto bassa, quindi aspettiamo i risultati degli studi sull'uomo che ormai sono imminenti.

Ragazzi, come sostengo dal giorno in cui ho creato questo blog, si tratta di avere pazienza... e le cure arriveranno.

Se davvero questa molecola dovesse raggiungere l'immissione in commercio potrebbe rappresentare la vera svolta per arrestare la Stargardt. E una volta fermata la malattia, i risultati potrebbero anche essere sorprendenti. I nostri fotorecettori, infatti, prima di morire definitivamente vanno in "letargo". Si spengono, per limitare i danni. E chissà che con una simile terapia, non possano essere di nuovo rimessi in funzione, facendoci scoprire che, in fondo, la nostra vista magari è migliore di quello che abbiamo percepito fino a quel giorno.

Ma queste sono speculazioni speranzose. Manteniamo i piedi per terra, e stiamo a vedere!

Nel vero senso della parola!!!

QUI il link alla notizia, dove troverete anche i riferimenti del caso.