Era da che ho creato questo blog sulla Stargardt che desideravo mettere giallo su nero queste parole!
C'È UNA TERAPIA PER LA STARGARDT IN ARRIVO!
L'importanza di questa terapia è tale che è stata richiesta la procedura FAST TRACK APPROVAL per consentirne un più rapido percorso regolatori non solo in US (FDA ma anche in UE (EMA) ed Italia (AIFA), ovvero l'iter burocratico che consentirà di immettere in commercio questa terapia.
Si chiama Tinlarebant (LBS-008) èd una terapia orale che, come è stato appena pubblicato, riesce a rallentare la nostra compagna Stargardt. Come agisce?
Beh ricordate quanto ho parlato della Vitamina A, del ciclo del retinale, di quell'epossido che si accumula nel nostro Epitelio Pigmentato Retinico a causa ella mutazione di ABCR... bene, ecco, questo Tinlarebant si mette proprio nell'EPR a lavorare per fare quello che Maddalena, una cara amica che segue questo blog da che è nato, un giorno ipotizzò dicendo "ma vuoi che non si trovi un modo di far digerire gli accumuli dell'epossido A2E alle vostre retine, così da fermare la malattia?".
Ci siamo, q quanto pare. Tinlarebant infatti rallenta la progressione della malattia in modo significativo.
Cercherò a breve di pubblicare una sintesi dei dati dello studio su Tinlarebant ma nel frattempo, se foste curiosi, trovate di seguito alcuni link interessanti ed esplicativi.
A presto!
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