IL COMUNICATO STAMPA PER TINLAREBANT

 

Una nuova speranza per le persone affette da una malattia un tempo considerata incurabile: Belite Bio annuncia i risultati principali positivi dello studio pilota globale di fase 3 DRAGON sul tinlarebant negli adolescenti affetti dalla malattia di Stargardt

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• Tinlarebant è il primo candidato terapeutico a dimostrare efficacia clinica in uno studio globale di Fase 3 per la malattia di Stargardt, ottenendo un valore di p statisticamente significativo pari a 0,0033.
• Tinlarebant ha raggiunto l’endpoint primario di efficacia, dimostrando un beneficio clinico mediante una riduzione significativa del tasso di crescita delle lesioni del 36% rispetto al placebo, misurata tramite imaging retinico.
• Tinlarebant è stato ben tollerato per tutta la durata dello studio.
• La malattia di Stargardt colpisce più di 50.000 pazienti negli Stati Uniti.
• Belite Bio prevede di presentare una NDA (New Drug Application) alla FDA statunitense nel primo semestre del 2026.
• La Società terrà oggi una conference call e un webcast alle ore 8:00 a.m. ET.

SAN DIEGO, 1 dicembre 2025 (GLOBE NEWSWIRE) – Belite Bio, Inc. (NASDAQ: BLTE) (“Belite Bio” o la “Società”) ha annunciato oggi i risultati di topline dallo studio globale di Fase 3 “DRAGON” su tinlarebant, segnando il primo studio pivotale di successo in pazienti con malattia di Stargardt di tipo 1 (STGD1). STGD1 è una patologia oculare che porta a una perdita progressiva della vista, solitamente a partire dall’infanzia o dalla giovane età adulta, e attualmente non dispone di trattamenti approvati a livello mondiale.

Lo studio di Fase 3 DRAGON ha arruolato 104 pazienti con STGD1 e ha raggiunto il suo endpoint primario di efficacia, dimostrando una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante del 36% nel tasso di crescita delle lesioni retiniche, misurate come area di autofluorescenza decisamente diminuita (DDAF) mediante autofluorescenza del fundus, rispetto al placebo. La significatività statistica è stata raggiunta applicando l’analisi pre-specificata (valore di p = 0,0033). Considerata la natura progressiva tipica della STGD1, un’ulteriore analisi post-hoc con correlazioni più specifiche ha mostrato che l’effetto del trattamento rimaneva consistente, con un valore di p < 0,0001.

«I risultati finali dello studio DRAGON rappresentano una svolta storica nella malattia di Stargardt, aprendo la strada al primo potenziale trattamento per questa condizione devastante e portando nuova speranza a pazienti e famiglie che da tempo affrontano una malattia considerata non trattabile», ha dichiarato il dott. Tom Lin, Presidente e CEO di Belite Bio. «Tinlarebant non solo si è dimostrato efficace nel rallentare la degenerazione retinica, ma è anche la prima volta che un trattamento orale riesce a produrre un risultato clinicamente significativo in una malattia retinica degenerativa. Con questi dati stiamo proseguendo le interazioni regolatorie a livello globale e ci avviciniamo a offrire il primo trattamento approvato per le persone che vivono con la malattia di Stargardt. Esprimiamo la nostra sincera gratitudine ai pazienti, alle famiglie e agli sperimentatori la cui dedizione ha reso possibile questo risultato».

«La significativa riduzione della crescita delle lesioni osservata nello studio DRAGON, insieme al favorevole profilo di sicurezza, fornisce un’importante validazione del nostro approccio terapeutico e del meccanismo d’azione di tinlarebant. Questi risultati sottolineano l’impegno del team nel rispondere al bisogno insoddisfatto nella malattia di Stargardt e il potenziale di migliorare in modo significativo la qualità di vita di chi ne è affetto», ha aggiunto il dott. Nathan Mata, Chief Scientific Officer di Belite Bio.

Come previsto, il cambiamento complessivo dell’acuità visiva è stato minimo nel corso dei 24 mesi in entrambi i gruppi, in linea con i dati di storia naturale. Il profilo di sicurezza resta coerente con quanto riportato in precedenza dalla Società e tinlarebant è risultato ben tollerato, con solo quattro interruzioni del trattamento correlate al farmaco. Una volta completata l’analisi completa, la Società prevede di condividere ulteriori dati in prossimi congressi medici.

«Vedere dati di Fase 3 ben controllati che mostrano un marcato rallentamento della crescita delle lesioni nella malattia di Stargardt è estremamente incoraggiante», ha affermato il Professor Michel Michaelides, M.D., FRCOphth, oculista presso il Moorfields Eye Hospital, principal investigator nel Regno Unito e tra i maggiori arruolatori nello studio DRAGON. «Data la robustezza e la coerenza di questi risultati, riteniamo che una opzione terapeutica approvata sia all’orizzonte per le persone che vivono con questa condizione devastante».

«È straordinario riconoscere che, grazie ai solidi risultati dello studio DRAGON, potremmo presto avere Tinlarebant come primo trattamento in assoluto per la malattia di Stargardt», ha osservato Quan Dong Nguyen, MD, MSc, FAAO, FARVO, FASRS, Professore di Oftalmologia presso il Byers Eye Institute di Stanford e Professore di Medicina e Pediatria presso la Stanford University School of Medicine. « È solo questione di tempo prima che la riduzione osservata nella crescita delle lesioni si traduca in benefici misurabili per la funzione visiva. Studi precedenti hanno dimostrato che, se non trattata, la progressiva crescita delle lesioni causata dalla malattia di Stargardt può compromettere l'acuità visiva e il campo visivo. Tinlarebant ha dimostrato di poter ridurre significativamente la crescita delle lesioni».

«Lo studio DRAGON fornisce la prova più convincente ad oggi che una terapia orale può alterare il decorso della malattia di Stargardt», ha affermato il Dott. Hendrik Scholl, Direttore Sanitario di Belite Bio. Questi risultati convalidano l'approccio scientifico alla base dello sviluppo di Tinlarebant, dimostrando che la riduzione dell'accumulo di sottoprodotti tossici nella retina può rallentare significativamente la progressione della malattia. Tinlarebant ha prodotto un effetto terapeutico chiaro e statisticamente significativo sulla velocità di crescita delle lesioni DDAF, non solo nell'occhio dello studio, ma in entrambi gli occhi. Inoltre, l'effetto è stato supportato da un beneficio statisticamente significativo nell'endpoint secondario chiave, sempre in entrambi gli occhi. La sicurezza e la tollerabilità di Tinlarebant sono state molto favorevoli nello studio DRAGON. Nel complesso, questi dati rafforzano il potenziale di Tinlarebant di cambiare il panorama terapeutico della malattia di Stargardt e di stabilire un nuovo punto di riferimento per la ricerca futura sulle patologie retiniche ereditarie.

Dati salienti dello studio DRAGON

Lo studio DRAGON è stato uno studio pivotale di Fase 3, multicentrico, randomizzato (2:1, farmaco attivo: placebo), in doppio cieco, controllato con placebo, globale, della durata di 24 mesi, condotto su pazienti adolescenti affetti da STGD1.

Dati demografici dei pazienti

104 pazienti (n=69 nel braccio tinlarebant e n=35 nel braccio placebo), di età compresa tra 12 e 20 anni, sono stati arruolati nello studio DRAGON.

Tutti i pazienti avevano ricevuto una diagnosi di STGD1 con almeno una mutazione identificata nel gene ABCA4, una lesione atrofica di dimensioni comprese tra tre aree discali (7,62 mm²) e una migliore acuità visiva corretta (BCVA) di 20/200 o superiore.

Risultati di efficacia positivi

Tinlarebant ha raggiunto l'endpoint primario di efficacia, dimostrando una riduzione statisticamente significativa del tasso di crescita delle lesioni del 35,7% rispetto al placebo (valore p di 0,0033), misurata mediante imaging retinico, applicando una matrice di covarianza non strutturata secondo il Modello Misto per Misure Ripetute (MMRM). Per tenere conto della natura longitudinale dei dati raccolti, mantenendo al contempo la stabilità del modello data la dimensione del campione nello studio DRAGON, un'analisi post-hoc utilizzando una matrice di covarianza autoregressiva secondo il Modello Misto per Misure Ripetute (MMRM) ha prodotto un'entità dell'effetto del trattamento del 35,4% con un valore p <0,0001.

Un effetto del trattamento statisticamente significativo è stato osservato anche nell'occhio controlaterale per l'endpoint primario, con una riduzione del 33,6% della crescita delle lesioni (p = 0,041). Inoltre, Tinlarebant ha rallentato la crescita delle lesioni da autofluorescenza ridotta (DAF), endpoint secondario chiave calcolato come somma di DDAF e autofluorescenza dubbiamente ridotta (QDAF), nell'occhio in studio del 33,7% (p = 0,027) e nell'occhio controlaterale del 32,7% (p = 0,017).

La ​​dose giornaliera di 5 mg ha determinato una riduzione media dei livelli di RBP4 di circa l'80% rispetto al basale.

I livelli di proteina legante la retina 4 (RPB4) sono tornati all'84% del valore basale alla fine dello studio (da uno a tre mesi dopo la sospensione del farmaco). Il recupero della concentrazione di RBP4 è risultato ben correlato alla ridotta esposizione a Tinlarebant.

Profilo di sicurezza elevato, coerente con gli studi precedenti

Tinlarebant (5 mg per via orale, al giorno) è stato ben tollerato nei pazienti adolescenti affetti da STGD1.

Non si sono verificate interruzioni del farmaco o dello studio a causa di eventi avversi (EA) non oculari. Si sono verificate 4 interruzioni del farmaco correlate al trattamento.

Xantopsia e ritardo nell'adattamento al buio sono gli eventi avversi oculari più comuni correlati al farmaco. La maggior parte di xantopsia, ritardo nell'adattamento al buio e compromissione della visione notturna è stata lieve e si è risolta nel corso dello studio.

La cefalea è stata l'evento avverso non oculare correlato al trattamento più comunemente segnalato.

Una Terapia in Arrivo!

Era da che ho creato questo blog sulla Stargardt che desideravo mettere giallo su nero queste parole!

C'È UNA TERAPIA PER LA STARGARDT IN ARRIVO!

L'importanza di questa terapia è tale che è stata richiesta la procedura FAST TRACK APPROVAL per consentirne un più rapido percorso regolatori non solo in US (FDA ma anche in UE (EMA) ed Italia (AIFA), ovvero l'iter burocratico che consentirà di immettere in commercio questa terapia.

Si chiama Tinlarebant (LBS-008) èd una terapia orale che, come è stato appena pubblicato, riesce a rallentare la nostra compagna Stargardt. Come agisce?

Beh ricordate quanto ho parlato della Vitamina A, del ciclo del retinale, di quell'epossido che si accumula nel nostro Epitelio Pigmentato Retinico a causa ella mutazione di ABCR... bene, ecco, questo Tinlarebant si mette proprio nell'EPR a lavorare per fare quello che Maddalena, una cara amica che segue questo blog da che è nato, un giorno ipotizzò dicendo "ma vuoi che non si trovi un modo di far digerire gli accumuli dell'epossido A2E alle vostre retine, così da fermare la malattia?".

Ci siamo, q quanto pare. Tinlarebant infatti rallenta la progressione della malattia in modo significativo.

Cercherò a breve di pubblicare una sintesi dei dati dello studio su Tinlarebant  ma nel frattempo, se foste curiosi, trovate di seguito alcuni link interessanti ed esplicativi.

A presto!

https://it.investing.com/news/company-news/il-tinlarebant-di-belite-bio-mostra-una-riduzione-del-36-delle-lesioni-nella-malattia-di-stargardt-93CH-3118232

https://investors.belitebio.com/news-releases/news-release-details/new-hope-people-living-disease-once-deemed-untreatable-belite

https://www.humanforschung-schweiz.ch/de/studiensuche/studien-detail/60650/translate/it/?cHash=8df7ccd7c563ca6e65677e064495c185

 

Stargardt e Disabilità visive: un appuntamento online

Vi informo di questo evento organizzato da un caro amico, il Dr. Davide cacciatore.

Alcuni di voi già lo conoscono: il Dr. Cacciatore infatti lavora presso l'oculistica dell'ospedale di Rimini e Riccione ed è una colonna portante per la riabilitazione di chi, come noi, ha una fragilità visiva.

L'appuntamento è aperto a tutti!!!

La disabilità visiva non è una condanna, ma una sfida che si può affrontare con gli strumenti giusti.

🌟 Incontro Online – Mercoledì 30 Luglio ore 19:00 🌟

Disabilità visiva: domande vere, risposte concrete

Mi chiamo Davide Cacciatore, ortottista, referente del Centro Regionale di ipovisione di Rimini, esperto in neuroriabilitazione visiva.

👉 Mercoledì 30 luglio alle 19:00 guiderò un incontro gratuito online dedicato a pazienti con disabilità visiva e ai loro familiari.

Un’occasione per fare domande, condividere esperienze e scoprire soluzioni personalizzate che migliorano la qualità della vita.

Parleremo di:
🔹 Strategie per affrontare la vita quotidiana;
🔹 Strumenti utili (che forse non conosci);
🔹 Percorsi riabilitativi;
🔹 Risposte alle vostre domande, senza filtri.

Per partecipare, accedi al link di collegamento ( https://meet.google.com/scd-ezai-wud )tra le 18:45 e le 19:00.

Condividi questo post se conosci qualcuno a cui potrebbe essere utile.

La disabilità visiva non è una condanna, ma una sfida che si può affrontare con gli strumenti giusti.

#DisabilitàVisiva #Ipovisione #RiabilitazioneVisiva #IncontroOnline #Neuroftalmologia

OCUTECH VES-Falcon Autofocus

Un dispositivo che avevo scoperto anni e anni fa. 

Me ne ero ormai dimenticato, fino a che non è stato riportato alla mia memoria da un commento di una lettrice (o di un lettore).

Il post è quello riportato a QUESTO LINK.

Si tratta di un clip-on che permette di migliorare la capacità visiva e di apprezzare i dettagli della visione che, a Stargardiani come noi ma non solo, sfuggono nostro malgrado.

L'innovazione è andata avanti, ed oggi il Falcon (nome piuttosto azzeccato, dato che una vista da falchi ci farebbe comodo) si presenta così come descritto in questo video:

Ho scritto alla azienda che lo produce e distribuisce e non appena avrò notizie aggiornerò questo post.

Pensieri sulla disabilità...

 Cari tutti, vi riposto una riflessione che condivisi nel lontano 2013 in una intervista su AREA di Torino.

Dopo 11 anni la mia consapevolezza non è minimamente cambiata.

E vorrei condividere con voi in chiusura di anno questi pensieri, perchè la disabilità non esiste, è una definizione che non ci deve appartenere.

"La disabilità… in un mondo che non si ferma alle etichette nei fatti non dovrebbe esistere. Almeno non come termine. 

Lo dico proprio da disabile e ne sono piuttosto convinto. 

Tutti, in differente misura, abbiamo predisposizioni, fragilità e difficoltà. Ma se uno è completamente negato per il disegno o per la matematica, ad esempio, al più si sentirà dire “non ci sei portato” e verrà quindi spronato a lavorare su se stesso per trovare la strada più adatta alle sue attitudini e predisposizioni.

Questo, invece, non accade quando per una ragione fisino-anatomica sussistono limiti fisici per applicarsi alle cose della vita quotidiana. 

L’intorno in cui viviamo, però, è talmente condizionante da essere la principale causa delle sofferenze derivate dalla condizione di fragilità o non abilità che si sta vivendo.

Quando, appena ventenne, ho iniziato a capire che molto probabilmente per i miei occhi il futuro non sarebbe stato “normale”, i timori che per primi hanno bussato al mio petto sono stati proprio quelli che rispondono alla domanda “e adesso come faccio a fare le cose normali?” 

Mi saltava il cuore in gola al pensiero di non poter più essere indipendente per gli spostamenti, di non poter più andare in moto, di non poter fare quello che avrei voluto. L’idea di dover essere un giorno costretto a usare lenti ingrandenti per poter leggere un’etichetta al supermarket mi generava montagne di vergogna all'ombra delle quali cercavo di nascondermi. Ancor prima del timore per il mio futuro, lavorativo e personale, le paure riguardavano il rapporto con la società e gli altri, quelli definiti normali.

Non sentirsi adeguati è il timore che, per primo, fa capolino. 

Ma chi sono i "normali"? Quelli senza fragilità, difficoltà o unicità? Beh, persone senza fragilità, difficoltà e unicità non esistono, se non negli stereotipi di questa sciocca società.

Nel mio caso, per indole personale, dopo l’iniziale abbattimento e scoraggiamento ho iniziato a ragionare sull’assunto che “cornuto va bene, ma pure mazziato no!” 

Ho preso a ragionare con più calma e pacatezza, affrontando le singole emozioni di volta in volta, cercando di non fare appunto l’errore di fasciami la testa prima ancora di aver sentito la fatidica botta.

Intanto ho scolpito in modo granitico che "io questa fragilità non me la sono cercata e che ho mio malgrado dovuto ingaggiare una sfida con la vita molto più complessa di quanto le persone comuni possano mai immaginare".

Ma, appunto nel mio personale caso, dal giorno della diagnosi il pensiero è stato sempre uno: "che lavoro potrò fare?" Mi ero da poco laureato quando ricevetti l’esito dell’esame genetico che annunciava la mia condizione di malato di Stargardt. Sentii il boato che anticipa il terremoto, ma lo scossone in realtà fu molto più lieve di quel che temevo. Aver peregrinato anni in cerca di una diagnosi definitiva aveva fatto crescere in me la consapevolezza che il mio futuro, qualsiasi fosse stata la mia malattia, sarebbe dipeso solo da me stesso, dalle mie forze e dal mio ingegno. 

Abbiamo milioni di anni di selezione naturale alle spalle, non saranno di certo un paio di retine difettose ad azzopparci!

Per cui, con il motto “di necessità virtù”, ho iniziato a riscrivere molti capitoli della mia vita.
Uno fra tutti, ho colto l’occasione della necessità relativa al limite imposto dalla mia difficoltà negli spostamenti per cambiare lavoro, riducendo anche il numero di ore lavorative e, gioco forza, ridimensionando il mio stile di vita. Ho guadagnato tanto tempo riappropriandomi della serenità che mi serviva per razionalizzare la mia esistenza e quella di chi vive nella mia dimensione.

Ho recuperato tutte le passioni prima sacrificate per il lavoro (suonare, leggere, scrivere, fare trekking), e a queste se ne sono affiancate altre di nuove, alcune finalizzate anche a creare possibilità lavorative per me sostenibili.

Il nuovo equilibrio cui ho iniziato a tendere mi ha anche permesso di rivedere una ferma posizione su cui avevo piantato profondissimi paletti: alla notizia della natura genetica ed ereditaria della mia malattia avevo, infatti, deciso che non avrei avuto mai figli, radendo così la promessa di avere una famiglia numerosa.

“Che brutta persona sarei nel mettere al mondo un figlio col rischio di fargli passare tutto quello che sto vivendo io?”, ripetevo alla mia anima e alla mia compagna. Lei ovviamente non era per nulla d’accordo con la mia posizione.

Immaginandomi padre, pensavo al fatto che non sarei potuto andare a prendere mio figlio a scuola, che non lo avrei potuto portare in giro con l’auto a visitare posti e luoghi, che non sarei stato capace di aiutarlo a fare i compiti perché non leggo se non sto a dieci centimetri da un foglio scritto grande, che non avrei saputo raccontargli e leggergli le favole perché non potevo prendere un libro e mettermi a leggere la sua favola preferita vicino al suo letto per addormentarlo. Pensavo che si sarebbe potuto vergognare nell'avere un padre che va a tre cilindri, incapace di fare tante delle cose che gli altri padri fanno con naturale disinvoltura, o di quanto mi avrebbe potuto maledire se, un giorno, avesse manifestato anche lui i segni della Stargardt.

Quanta paura, quanti timori.

Quando infine ho capito che, nei fatti, la mia condizione rappresentava una concreta chance per costruire un’esistenza basata sulla bellezza della vita stessa, scaricando molta della zavorra esistenziale che inutilmente ci appesantisce, allora ho scardinato quei pesanti paletti che avevo personalmente piantato.

Ho deciso che la vita è una cosa troppo bella per farsi spaventare, anche da una malattia.

È nato così il mio piccolo Massimo, uno splendido pupetto sveglio e curioso. Era il 2012. E nel 2019 è poi arrivato Cesrae, il piccolo di casa.

Sono strane le vicende della vita.

Non si può davvero mai sapere cosa ci attende domani. Massimo era lì davanti a me, a poche ore dalla nascita, esausto e indifeso nella sua culla di ospedale, quando a un tratto la mia mente ha preso a elaborare possibili soluzioni ai problemi che, fino a nove mesi fa, mi stavano per far rinunciare a questa meraviglia della vita. “Non posso portarti in giro con l’auto?” pensavo, “beh allora mi prendo una bici pieghevole e con te sul carrello agganciato dietro ti  porto in giro per il mondo, ovunque potrà accompagnarmi un treno o un aereo. Con i soldi risparmiati, non avendo io bisogno dell’auto, sai quanti giretti ci faremo io te e la mamma? 

E, visto che non posso lavorare troppe ore per non affaticare la vista, avremo tanto tempo per stare insieme, per giocare e per scoprire le bellezze del mondo, semplicemente stando uno al fianco dell’altro. 
E se non riuscirò a vedere bene un animaletto che sta sfuggendo schivo nel folto del bosco… figli miei ci sarete voi ad indicarmi dove poter indirizzare il mio monocolo ingranditore per poter vedere in prima persona cosa accade in questa immensa avventura che chiamiamo VITA.”